TL;DR : le zimislecel, une thérapie cellulaire développée par Vertex Pharmaceuticals, a permis à 10 patients sur 12 atteints de diabète de type 1 sévère de se passer d’injections d’insuline un an après une unique perfusion, selon un essai de phase 1/2 publié dans le New England Journal of Medicine. Une phase 3 est en cours et les dossiers d’homologation sont attendus en 2026. Le traitement impose toutefois, à ce stade, une immunosuppression à vie.
C’est une perspective que la recherche poursuit depuis des décennies : pour le diabète type 1, la fin des injections quotidiennes d’insuline se rapproche. Le zimislecel, la thérapie cellulaire expérimentale de Vertex Pharmaceuticals, a restauré une production naturelle d’insuline chez la quasi-totalité des participants d’un essai clinique dont les résultats ont été publiés dans le New England Journal of Medicine (NEJM).
Des îlots pancréatiques fabriqués à partir de cellules souches
Le zimislecel consiste en des îlots pancréatiques entièrement différenciés, produits en laboratoire à partir de cellules souches. Administrées en une seule perfusion dans la veine porte, ces cellules s’implantent dans le foie et se mettent à sécréter de l’insuline en réponse au glucose — la fonction précisément détruite par la maladie auto-immune. C’est une approche allogénique : les cellules ne proviennent pas du patient, ce qui impose un traitement immunosuppresseur pour éviter leur rejet.
Diabète type 1 : des résultats d’essai remarquables à un an
Dans la partie phase 1/2 de l’essai, les douze participants ayant reçu la dose complète ont tous atteint les cibles glycémiques recommandées (HbA1c inférieure à 7 %, plus de 70 % du temps dans la plage cible) et n’ont plus présenté d’hypoglycémie sévère à partir du 90e jour. Surtout, dix sur douze ont pu arrêter complètement l’insuline exogène à un an, la plupart dans les six mois suivant la perfusion, avec une réduction moyenne de 92 % des doses quotidiennes pour l’ensemble du groupe. Les effets indésirables ont été majoritairement légers ou modérés ; deux décès sont survenus au cours de l’étude, jugés non liés au traitement.
Des limites à garder en tête
Le tableau doit rester nuancé. Le zimislecel n’est pas approuvé, et il ne s’agit pas d’une « guérison » validée : le recul est d’un an chez douze patients. L’immunosuppression, nécessaire à vie en l’état actuel de la technique, comporte ses propres risques. C’est pourquoi le traitement s’adresse d’abord aux formes les plus sévères de la maladie — les personnes sujettes à des hypoglycémies sévères avec non-perception des symptômes, pour qui la balance bénéfice/risque peut se justifier. Rien dans ces résultats ne modifie la prise en charge actuelle : aucun patient ne doit changer son traitement sans avis médical.
Phase 3 en cours, homologations attendues en 2026
La partie phase 3 de l’essai, menée chez des patients souffrant d’hypoglycémies sévères non ressenties, a bouclé recrutement et perfusions au premier semestre 2025. Vertex prévoit de déposer ses demandes d’autorisation auprès de la FDA américaine, de l’Agence européenne des médicaments (EMA) et de la MHRA britannique en 2026. Le programme bénéficie déjà des statuts accélérés RMAT et Fast Track (FDA), PRIME (EMA) et d’un Innovation Passport (MHRA). Si les résultats se confirment, la fin des injections pour une partie des patients n’est plus une hypothèse lointaine : elle est à l’horizon.
FAQ
Qu’est-ce que le zimislecel ?
Une thérapie cellulaire expérimentale de Vertex Pharmaceuticals : des îlots pancréatiques dérivés de cellules souches, administrés en une seule perfusion, qui restaurent une sécrétion d’insuline régulée par le glucose chez des personnes atteintes de diabète de type 1.
Les injections d’insuline sont-elles déjà obsolètes ?
Non. Le zimislecel n’est pas approuvé. Dans l’essai publié, 10 patients sur 12 ont pu arrêter l’insuline à un an, mais la thérapie reste expérimentale et réservée, dans un premier temps, aux formes sévères avec hypoglycémies non ressenties.
Quels sont les principaux inconvénients ?
Un traitement immunosuppresseur à vie est nécessaire pour l’instant, car les cellules proviennent d’un donneur (thérapie allogénique). Les effets indésirables observés dans l’essai étaient majoritairement légers à modérés.
Quand le traitement pourrait-il être disponible ?
La phase 3 est en cours et Vertex prévoit des dépôts d’homologation auprès de la FDA, de l’EMA et de la MHRA en 2026. Une éventuelle mise à disposition dépendra des autorités sanitaires.
Sources
- New England Journal of Medicine — Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes (10.1056/NEJMoa2506549)
- Vertex Pharmaceuticals — communiqué ADA 2025
- Healio — Zimislecel appears to restore islet function
- Managed Healthcare Executive — essai de phase 3
- Pharmacy Times
Par Patrick Lancier